RNA干扰（RNAi）技术是一种特异、有效且成功的方法，广泛应用于真核生物体内功能缺失的研究。尊龙凯时（中国区）致力于开发影响RNAi的小RNA分子，包括小干扰RNA（siRNA）和microRNA（miRNA）。我们提供多种产品供体外和体内的RNAi分析使用，包括高通量应用的文库。选择合适工具时，需要考虑模式系统、基因敲低所需的时间长度及其他实验参数。

RNAi的工作原理是将与mRNA对应的正义RNA和反义RNA组合成双链RNA（dsRNA）导入细胞，促使mRNA特异性地降解，从而导致基因沉默。这项技术为研究基因功能和信号通路提供了新工具，同时也为基因治疗开辟了新策略。

基因过表达技术在分析基因功能及其医学研究中的作用常被采用，但往往不能准确反映基因的真实功能。研究者通常也使用显性失活变异体，而这些变异体并不适用于所有蛋白质，并且有时可能导致难以解读的实验结果。此外，敲除小鼠虽然有助于理解蛋白功能，但方法复杂且昂贵，且可能会导致胚胎致死。尽管反义RNA和核酶也是可用的技术手段，但它们并不适用于所有靶点，与RNAi技术相比，其效力不足。

人类基因组中包含数以千计的潜在药物靶点，尊龙凯时（中国区）利用RNAi技术高效进行靶点验证，从而识别和评估相关基因的功能。RNAi技术还被应用于先导化合物或信号通路的研究，作为评估基因表达标记的重要工具。综上所述，通过开发如Stealth™RNAi这类稳定修饰分子或慢病毒传递技术，RNAi将成为动物模型中强大的研究工具。

RNA干扰（RNAi）的简史

RNA干扰（RNAi）是分子生物学领域的重要突破，使我们能够在哺乳动物系统中直接观察特定基因的功能缺失效应。早在1990年代，一些科学家在植物和真菌中独立观察到RNA可抑制蛋白表达的现象，称为转录后“基因沉默”。1998年，Fire和Mello在秀丽隐杆线虫中发现双链RNA（dsRNA）是这一现象的来源，并命名为“RNA干扰（RNA interference）”。

随着进一步的研究，证实引发RNAi效应的实际分子是21核苷酸的短双链RNA（siRNA），其内源加工酶称为“Dicer”。2001年，研究表明siRNA能够在哺乳动物细胞中直接介导作用，而无需非特异性效应的干扰。

目前我们对RNAi路径组件有了更全面的认识，包括它们的功能效率、特异性识别和降解细胞mRNA序列的能力，以及设计和生成高效RNAi试剂的关键要求。这些分析的进展有望提升RNAi技术的效能，助力其在体内分析中的应用，并可能扩展到潜在的治疗用途。

RNAi的应用

RNAi技术能够针对基因组内数千个可能导致疾病表型的潜在基因开展鉴定和功能分析。同时，RNAi还为阻断特定基因表达及评估化合物反应或信号通路变化提供了高效手段。

RNA干扰（RNAi）的工作原理

RNAi技术利用细胞内天然的分子机制，通过短干扰RNA（siRNA）的促进作用，高效地降低目标基因的表达水平。诱导RNAi的途径包括合成分子、RNAi载体及体外切割。在哺乳动物细胞中，siRNA通过其短片段引发特定mRNA的降解。

在这一过程中，siRNA双链的反义链成为多蛋白复合物——RNA诱导的沉默复合物（RISC）的一部分，识别并切割对应的mRNA，最后导致该信使RNA的降解，从而抑制蛋白质的表达。