靶点：FAM171A2

应用：帕金森病新疗法研究

复旦大学附属华山医院的研究团队在《科学》期刊上发表了关于帕金森病新靶点FAM171A2的研究，经过五年的深入探索，发现了与α-突触核蛋白结合的机制。研究指出，FAM171A2会选择性地与病理性α-突触核蛋白结合，进而引发神经元死亡和病理蛋白的传播。转基因动物实验表明，敲除FAM171A2能有效控制帕金森样症状的进展。此外，研究团队应用人工智能筛选出可抑制这两种蛋白结合的小分子化合物，计划推进临床前研发工作。这一发现为帕金森病的病因治疗和症状缓解带来了双重突破，将为其他神经退行性疾病的治疗提供新思路。

靶点：METTL1

应用：脂肪肉瘤的潜在治疗靶点

Alejandro Gutierrez团队在《Molecular Cell》上发表了一项研究，阐明了METTL1在脂肪肉瘤中的非传统致癌机制。该研究发现，染色体12q13-15扩增会导致METTL1的过表达，这一过程与其甲基转移酶活性无关。同时，METTL1的磷酸化形式和失活突变体也能激活AKT信号通路，促进肉瘤形成。这一发现为靶向肿瘤细胞的治疗提供了新的视角，尤其是METTL1扩增的脂肪肉瘤对放线菌素D高度敏感，预示着针对蛋白质合成通路的治疗策略可能有效。

靶点：CNDP2

应用：肥胖及相关代谢疾病的潜在治疗靶点

最新研究揭示了CNDP2通过β-羟基丁酸（BHB）次级代谢途径在抗肥胖中的重要作用。实验表明，CNDP2在BHB与游离氨基酸结合时生成具有抗肥胖特性的新型代谢物BHB-氨基酸复合物。在小鼠模型中，敲除CNDP2会导致体重上升，而补充BHB-Phe能够有效逆转这一变化。这一研究为肥胖及相关代谢疾病的治疗提供了新的靶点和思路。

靶点：ZDHHC2

应用：结核病的潜在治疗靶点

研究显示，结核分枝杆菌感染能诱导ZDHHC2在小鼠巨噬细胞中表达，缺失ZDHHC2会削弱该细胞对结核菌的免疫防御能力。ZDHHC2通过调节B-RAF和C-RAF的棕榈酰化影响其自噬降解，进而增强ERK信号通路活性。此发现为结核病的治疗提供了潜在新靶点。

靶点：Casz1

应用：针对感音性耳聋的潜在治疗靶点

文章揭示了转录因子Casz1在听觉毛细胞命运维持的重要性。Casz1在内毛细胞中高表达以维持其稳定性，并在外毛细胞中发挥生存效应。Casz1的缺失会导致听力障碍，相关研究提供了再生与功能恢复的潜在基因治疗靶点。

靶点：PELO

应用：基因突变癌症的潜在抗癌靶点

研究发现，PELO基因是约5%成人癌症的潜在抗癌靶点，某些突变的癌细胞高度依赖PELO的存活。PELO的失活会导致这些癌细胞死亡，为针对特定基因突变的治疗提供了新思路。

靶点：YAP

应用：HPV阳性头颈部癌症的潜在治疗靶点

研究揭示了YAP与人乳头瘤病毒（HPV）联合作用于口腔癌加速发生的机制。YAP的激活促使细胞向癌细胞转变并招募免疫细胞，形成肿瘤免疫逃逸。这一发现使YAP成为HPV阳性口腔癌治疗的新靶点，相关药物的开发正在进行中。

靶点：ALKBH5

应用：钙化性主动脉瓣疾病的潜在治疗靶点

研究证实，去甲基化酶ALKBH5在钙化性主动脉瓣疾病中的保护作用，通过调节相关信号通路，可能成为其治疗的新靶点。这一发现为心血管疾病研究开辟了新的方向。

靶点：PRDX6

应用：卵巢癌的潜在治疗靶点

最新研究发现，抗氧化酶PRDX6通过非酶机制促进卵巢癌的进展，为该疾病的治疗提供了新的潜在靶点。PRDX6的表达与患者预后不良相关，进一步的研究可能为卵巢癌患者带来新希望。

在探索创新研究和潜在治疗方法的过程中，尊龙凯时(中国区)人生就是搏时刻关注生命科学领域的重大突破，致力于推动医学健康的未来。